Artsen blokkeerden toegang tot levensreddend medicijn Rijswijkse Jayme

RIJSWIJK - Specialisten van het Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMC) hebben de toegang tot een levensreddend medicijn voor kinderen met de spierziekte SMA lange tijd tegengehouden. Uit correspondentie van het ziekenhuis aan ouders blijkt dat hen is verteld dat ze niet kunnen meedingen naar een speciale gentherapie. Terwijl dat volgens de Inspectie Gezondheidszorg, zorgminister Bruins en medicijnfabrikant Novartis wel kan.

Alle drie laten ze onafhankelijk van elkaar aan Omroep West weten dat alleen een artsenverklaring een aanmelding van kinderen met de ziekte deelname aan een speciale medicijnloting in de weg staat. Iets waar de ouders van de Rijswijkse Jayme graag aan mee willen doen, omdat dat voor de acht maanden oude baby voorlopig de enige kans is op overleven.

Vanaf komende maandag verloot de Zwitserse fabrikant Novartis in fases in totaal honderd doses van het middel Zolgensma. Onder meer kinderen uit Europa met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) kunnen zich er voor aanmelden. Ouders van patiëntjes in Nederland horen echter al maanden van behandelend artsen dat zij niet in aanmerking komen voor de loterij. Terwijl dat middel het leven kan redden van kindjes als Jayme uit Rijswijk.

Zo reageert het UMC op de vraag over deelname medicijnloterij | Foto: Omroep West

'Wij vragen het vaak, maar horen dan dat het niet kan', vertelt Arwen van Pelt. De moeder van Jayme vindt een loterij om aan een levensreddend medicijn te komen bizar, maar wil wel de kans krijgen om het medicijn voor haar zoontje te bemachtigen. 'Die kans biedt ons hoop en dat je hier nu niet aan mee mag doen is opnieuw een klap in ons gezicht.'

Van alle 200.000 baby's die er jaarlijks in Nederland worden geboren krijgen zo'n twintig SMA, blijkt uit gegevens van het Spierfonds. Het is een erfelijke aandoening waardoor kinderen niet ouder worden dan twee jaar als ze de variant hebben waaraan Jayme lijdt, SMA type 1. In Nederland zijn op dit moment acht kinderen met die variant.

Loterij onethisch, maar niet blokkeren

Donderdag ontstond ophef onder ouders van patiëntjes, omdat minister Bruno Bruins van Medische Zorg zich uitsprak tegen de verloting van het middel. Het medicijn is alleen toegelaten op de Amerikaanse markt en wacht nog op goedkeuring door het Europees medicijnagentschap EMA. Via de loting zouden baby's met de dodelijke variant SMA type 1 in ieder geval kans maken op het medicijn, nog voordat het ook hier officieel verkrijgbaar zou zijn.

In een reactie zei de minister de loterij niet te willen blokkeren, maar 'we vragen de fabrikant wel om te kiezen voor een verantwoorde manier om Zolgensma aan patiënten ter beschikking te stellen voordat het op de markt is toegelaten en wordt vergoed.' De fabrikant legt vrijdag aan Omroep West uit hoe een baby als Jayme kan meedoen aan de loterij: 'Voordat een patiënt in Nederland kan deelnemen (...) moet de behandeld arts de behandeling eerst voorleggen aan de Inspectie Gezondheidszorg.'

Zo kan de gentherapie SMA-patiëntjes helpen

Medisch noodzakelijk medicijn?

De Inspectie Gezondheidszorg reageert ook en wijst daarbij op de 'artsenverklaringsregeling'. 'Deze regeling maakt het mogelijk om in individuele 'rug tegen de muur'-situaties alsnog een ongeregistreerd geneesmiddel aan een arts te mogen leveren, indien de arts dit medisch noodzakelijk acht en adequate alternatieve medicijnen ontbreken', aldus een woordvoerder.

Voor de ouders van baby Jayme blijft lange tijd onduidelijk waarom de specialisten van het Spierziekten Centrum in Utrecht Nederlandse ouders vertellen dat zij niet mee kunnen doen aan de loterij. Op het Youtubekanaal van Spierziekten Nederland legt professor Ludo van der Pol uit dat dat komt omdat ze niet weten of de inspectie deze loterij goedkeurt:

De inspectie laat Omroep West echter weten dat 'als wij die aanvraag wel krijgen, wij toestemming kunnen geven voor individuele gevallen. Mits aan de gestelde voorwaarden wordt voldaan. Dit kan ook op korte termijn'.

Reactie medisch specialisten UMC

Na het ontvangen van de standpunten van de minister, de inspectie en de fabrikant, legt Omroep West de bevindingen voor aan de medisch specialisten. Die reageren als volgt:

'Er is nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs van de eventuele effecten van het middel (Zolgensma, red.) en risico's op de lange termijn. Tegelijkertijd is er een bewezen middel op de markt en beschikbaar, namelijk Spinraza. Het UMC Utrecht heeft dit dilemma onder de aandacht gebracht bij de IGJ (Inspectie, red.) en gevraagd om een snelle, richtinggevende uitspraak.'

Spinraza is een medicijn dat, anders dan Zolgensma, meerdere keren per jaar moet worden toegediend. Waar Zolgensma het missende gen in slechts één keer vervangt, stimuleert Spinraza het aanmaken van extra eiwit. Voor één spuit Zolgensma betaal je zo'n 2 miljoen euro. Spinraza kost per injectie zo'n 90.000 euro.

'Daarnaast komt Zolgensma niet voor iedereen beschikbaar. Alleen voor de patiënten die meedoen met de loterij en deze ook winnen. Of voor patiënten die de kosten van het middel (1,9 miljoen euro) kunnen opbrengen.'

'Fabrikanten kunnen er ook voor kiezen om gedurende de toelatingsprocedure het middel gratis beschikbaar te stellen voor iedereen in de meest kwetsbare groepen. Gebruikmaken van een loterij, of het middel alleen beschikbaar te laten zijn voor patiënten die de kosten kunnen dragen, gaat voorbij aan het beginsel van gelijke toegang tot zorg.'

Zieke Nederlandse baby's aangemeld voor loterij

De lange onduidelijkheid en media-aandacht voor de ouders van de Rijswijkse Jayme heeft de urgentie de afgelopen dagen overgebracht bij de artsen. 'We waren overtuigd dat de richtlijn van de inspectie maakt dat de aanvraag niet zomaar mogelijk was. Het werd ons pas recent duidelijker dat daar wellicht meer ruimte in zit', laat een woordvoerder weten.

'Uiteindelijk heeft het behandelteam vanwege het dringende verzoek van de patiënten besloten om de aanvraag met spoed in te dienen.' Dit betekent dat de ouders van de acht maanden oude Jayme mogen hopen op het levensreddende medicijn.

Ouders blij, maar ook boos

Arwen van Pelt is blij, maar reageert ook vol ongeloof. 'Ze hebben ons als ouders dus voorgelogen over de reden dat wij niet konden worden aangemeld', laat ze telefonisch weten. Ze is net daarvoor ook door het ziekenhuis gebeld. 'De artsenverklaring is ingediend hoorde ik. Nu afwachten wat de inspectie gaat zeggen. Het vertrouwen in wat we te horen krijgen is wel een beetje weg', besluit ze.

LEES OOK: Ouders Rijswijkse baby Jayme hopen op verloting levensreddend medicijn: 'Het is dit of niets'

Meer over dit onderwerp:
MEDICIJN JAYME SPIERZIEKTE LOTERIJ
Deel dit artikel: