Rijswijkse Jayme mag toch hopen op levensreddend medicijn, zorginspectie akkoord

Zieke Jayme (8 mnd.) hoopt op een levensreddend medicijn
Zieke Jayme (8 mnd.) hoopt op een levensreddend medicijn © Omroep West
RIJSWIJK - Baby Jayme uit Rijswijk mag meedoen aan een omstreden medicijnloterij. De Inspectie Gezondheidszorg heeft aan de ouders van de 8 maanden oude jongen laten weten dat hij een levensreddend medicijn mag gebruiken, indien Jayme het krijgt toegewezen. Samen met honderden andere patiëntjes wereldwijd dingt Jayme nu mee naar een dosis die de zeldzame spierziekte SMA stopt.
'We zijn heel blij dat we mee mogen doen', vertelt Arwen van Pelt. De moeder van Jayme werd persoonlijk door de inspectie gebeld, nadat eind vorige week specialisten van het Universitair Medisch Centrum (UMC) in Utrecht haar zoontje hadden aangemeld bij de inspectie. Voor het gebruik van het medicijn Zolgensma is namelijk speciale toestemming nodig.
Het middel is al wel goedgekeurd in de Verenigde Staten, maar wacht nog op goedkeuring voor het Europees geneesmiddelenbureau EMA. De Rijswijkse baby heeft Spinale Musculaire Atrofie (SMA), waardoor hij uiteindelijk volledig verlamd raakt en voor zijn tweede verjaardag zal overlijden. Een injectie met het nieuwe medicijn zou de spierafbraak moeten tegenhouden.
Zo zou het medicijn Jayme moeten helpen:
Het was lange tijd onduidelijk of Nederlandse kinderen mee mochten doen aan een soort loterij, waarbij door de Zwitserse medicijnfabrikant honderd doses van het medicijn worden weggegeven. Europese ministers, waaronder zorgminister Bruno Bruins, spraken zich vorige week uit tegen deze manier van het beschikbaar stellen van een levensreddend medicijn. 'Het lot van een patiënt laten afhangen van een loterij is mensonwaardig', was de kritiek.
Eén dosis Zolgensma kost zo'n twee miljoen euro en het middel ligt ter goedkeuring bij het EMA. Tot die goedkeuring er is, wil de fabrikant Novartis patiëntjes de kans geven op het medicijn. Vanaf deze maand worden daarom via loting elke twee weken vier kinderen geselecteerd. Volgens een woordvoerder van de producent heeft elk patiëntje dezelfde kans en stopt de loterij zodra het medicijn wordt toegelaten.
Van alle 200.000 baby's die er jaarlijks in Nederland worden geboren krijgen zo'n twintig SMA, blijkt uit gegevens van het Spierfonds. Het is een erfelijke aandoening waardoor kinderen niet ouder worden dan twee jaar als ze de variant hebben waaraan Jayme lijdt, SMA type 1. In Nederland zijn naar schatting acht kinderen met die variant.
Eerder legde Arwen van Pelt aan ons uit wat Jayme mankeert:
Het mogen meedoen aan de medicijnloterij is voor de ouders van Jayme een enorme opluchting. Vorige week leek deelname nog onmogelijk, omdat de artsen niet overtuigd waren dat Nederlandse patiëntjes in aanmerking zouden komen voor de loterij. Na lang aandringen besloten de artsen Jayme en een ander patiëntje aan te melden.

2 miljoen euro nodig

Omdat de kans erg klein is dat Jayme ook echt wordt geselecteerd, gaan de ouders van de baby door met het inzamelen van geld. 'We moeten blijven vechten om het medicijn op een andere manier te krijgen', zegt moeder Arwen. Via stichting Team Jayme hopen zij de benodigde 2 miljoen euro op te halen om het medicijn in Amerika te kopen en toe te laten dienen.
In een week tijd is al bijna 27.000 euro opgehaald. Mocht Jayme toch ingeloot worden, dan 'zullen de donaties gebruikt worden om andere kindjes met SMA type 1 te helpen', schrijft zijn moeder op de speciale Facebookpagina.